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通過對個體全基因組單核苷酸多態性（SNP）信息與疾病表型的全基因組關聯分析，以及兩階段獨立人群驗證，最終在2942例鼻咽癌患者中發現了位于14號染色體上CEP128 基因啟動子區的變異位點rs17111237與放射性腦損傷的發生存在顯著關聯，攜帶危險型等位基因的個體CEP128基因的表達水平顯著較低。特別地，聯合臨床危險因素，攜帶危險基因型的高危鼻咽癌患者放射性腦損傷五年發病風險為攜帶保護基因型的低危患者的3倍。CEP128基因編碼中心體蛋白，在纖毛形成和細胞周期調控中起著至關重要的作用。研究表明，CEP128可通過與CASK、CEP72等蛋白相互作用，維持纖毛的功能并調節細胞對射線等外界刺激的反應。我們進一步以放射性腦損傷的主要靶細胞——神經膠質細胞為模型探究了CEP128基因的功能，通過克隆形成實驗發現敲減CEP128基因的表達顯著增加了神經膠質細胞的放射敏感性。

開發了一種還原敏感的多功能載體材料，載體的疏水性嵌段包載抗腫瘤光動力藥物Ce6，攜帶NTA基團的嵌段則通過NTA和Cas9蛋白末端His標簽之間的特異性結合高效負載Cas9蛋白/sgRNA復合物，然后通過靜電組裝在外層引入靶向腫瘤組織的iRGD分子。這樣的載體結構設計和藥物聯合輸送為實現腫瘤組織特異性的基因編輯和聯合治療提供了可行性。納米藥物靶向輸送至腫瘤細胞后，在近紅外光的輻照下，Ce6產生的活性氧使溶酶體破裂，使納米藥物從溶酶體中逃逸出來，NTA和載體聚合物之間的二硫鍵可響應胞質內的谷胱甘肽等還原劑而斷裂，從而將Cas9蛋白/sgRNA復合物從載體上釋放出來，執行基因編輯功能。在正常的組織中，由于沒有近紅外光的輻照，Cas9蛋白/sgRNA復合物難以從溶酶體中逃逸，無法執行基因編輯的功能。通過紅外光輻照和還原敏感設計實現了腫瘤組織特異的基因編輯。此外，腫瘤細胞在受到Ce6所生成活性氧攻擊時，會上調Nrf2（一種活性氧代謝的關鍵蛋白）的表達，提高腫瘤細胞對活性氧的耐受性。使用靶向Nrf2基因的sgRNA，可以通過聯合輸送的Cas9蛋白/sgRNA復合物使Nrf2基因失活，提高腫瘤細胞對活性氧的敏感性。總而言之，通過多功能載體聯合輸送Ce6和Cas9蛋白/sgRNA復合物，一方面實現了腫瘤特異性的基因編輯，另一方面也實現了基因編輯和光動力治療的聯合治療，協同提高了基因編輯的特異性和治療效果，為基因編輯技術的發展提供了一個新的方向。

在基因治療中，載體將治療基因導入靶細胞，使其與宿主染色體整合為一體或在宿主細胞中表達特定蛋白質，從而治療因基因異常或缺陷而導致的疾病。因此，基因治療成敗的關鍵在于基因遞送系統。基因治療市場未來市場空間巨大。據Clinical Trial數據，目前基因藥物以病毒載體為主，約占所有載體的70%，未來病毒載體市場前景十分廣闊。2017年FDA批準羅氏公司的基于AAV病毒載體的基因療法Luxturna用來治療患有特定遺傳性眼疾的兒童和成人患者。從實驗室簡單的基因過表達、體外的基因干擾、基因編輯（CRISPR/Cas9）技術 、CAR-T免疫療法技術、到腫瘤、神經、代謝、眼科、心臟、肝臟、肺等臨床前動物和臨床人體試驗的研究，基因病毒載體的應用無處不在。我國離世界先進水平在技術上存在巨大差距，基因運載工具由于開發難度大，生產工藝要求高，目前我國和國際先進技術相比還存在非常大的差距，國內基因治療藥物的研發還處于起步階段，還存在巨大的市場需求沒有得到滿足，而目前美國FDA已有批準的的基因治療藥物收費非常高昂。    目前采用病毒載體的基因療法已經成功用于血友病，先天性黑矇，脊髓肌肉萎縮癥等單基因疾病的治療。

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本發明提供一種人參二醇皂苷組分在制備抗精神分裂癥藥物中的應用，包括治療精神分裂癥和對抗精神分裂癥藥物引起的錐體外系反應等毒副作用；所述藥物為人參二醇皂苷組分單獨或與其它藥物，與其它活性化合物與藥學上可接受的載體組成的藥物。本發明證實人參二醇皂苷組分（Rb）可改善精神分裂癥模型動物的認知能力并能對抗多種精神分裂癥藥物的神經毒副作用，并改善精神分裂的陰性癥狀（如認知功能障礙），可在制備抗精神分裂癥藥物中的應用。

經顱磁刺激（rTMS）及直流電刺激（tDCS）作為兩種無創治療腦功能疾病的技術，具有安全有效、無創、簡便、經濟等特點，在精神科、神經科及康復科等科室的腦相關疾病治療中具有不可替代的重要作用。與現有治療方法比較，具有療效顯著，無痛無副作用，成本低廉等顯著優點，有著良好的經濟效益和重大的社會意義。本項目實現精準定位下的同步rTMS與tDCS兩種刺激方式，通過863項目在北京宣武醫院的臨床試驗，效果明顯，是國際人腦相關疾病治療的重要發展方向之一，目前相關設備的研制還處在空白狀態，具有非常好的發展前景。